干细胞疗法！老年人的第二大神经性杀手治疗突破！

全球老年人的"颤抖"困扰

你知道吗？全球每100位老人中就有1-2位正在被"颤抖"困扰——这就是帕金森病（PD）。就像电器需要电线传导信号，我们大脑也需要多巴胺这种"信号员"，当"信号员"不断减少，人就会出现手抖、僵硬、行动迟缓等症状。

据相关数据统计，预计到 2040 年，全球帕金森病患者数量将达到约 1300 万，而我国的患者人数几乎占全球总患病人数的一半。

现有的药物和手术（如左旋多巴类药物、脑深部电刺激术等）只能暂时缓解症状，却无法阻止病情得进一步恶化。

干细胞疗法带来新曙光

2025 年 4 月，日本京都大学高桥淳（Jun Takahashi）教授团队在《Nature》上发表了一篇题为《Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease》的研究论文。

在该研究中，对 7 名帕金森病患者进行了诱导多能干细胞（iPSC）来源的多巴胺神经前体细胞双侧脑内壳核移植治疗，研究结果显示：

1、iPSC 来源的多巴胺神经前体细胞成功存活并生成了多巴胺；

2、2年内未出现严重不良事件，移植物也没有过度生长或形成肿瘤；

3、15 个月后成功停止使用免疫抑制剂，未出现排斥反应；

4、超60%患者运动能力明显改善。

值得关注的是，同一天，《Nature》还发布了另一项关于帕金森病干细胞疗法的重磅研究结果。

美国纪念斯隆凯特林癌症中心 Viviane Tabar 团队发表了一项关于人胚胎干细胞（hESC）来源的多巴胺能神经元前体细胞治疗帕金森病的 1 期临床试验结果，同样证实了 hESC 治疗帕金森病的安全性和积极获益。

2025年5月22日，《Nature》以"细胞疗法的新进展"为专题，将这两项具有里程碑意义的研究成果选为封面。这两项研究首次通过人体临床试验确证了干细胞移植治疗的安全性，成功消除了科学界长期存在的两大顾虑——致瘤性和免疫排斥反应。

值得注意的是，研究数据还揭示了明显的剂量-效应关系，表明在安全范围内提高细胞移植剂量可能获得更佳疗效，这一发现为优化未来临床试验方案提供了重要依据。

干细胞疗法带来新曙光

干细胞疗法治疗帕金森病的主要作用机制有三个方面：

一是神经元替代与功能重建。干细胞可通过诱导分化为多巴胺能神经元前体细胞，移植到患者脑内黑质或纹状体区域，替代退化的神经元，恢复多巴胺分泌功能。移植细胞与宿主神经网络建立功能性连接，重建受损的神经通路，改善运动障碍（如震颤、僵硬）。

二是神经营养因子分泌。干细胞（尤其是间充质干细胞）分泌多种神经营养因子，促进残存神经元存活，增强移植细胞的存活率与分化效率，减轻神经炎症，延缓多巴胺神经元损伤进程。

三是免疫调节与微环境修复。干细胞通过调节小胶质细胞活性，降低促炎因子（如TNF-α、IL-1β）水平，减轻慢性神经炎症对神经元的损害。增强脑内血管生成，优化局部微循环，为神经元修复提供支持。

在众多类型的干细胞中，临床普遍认为最具前景的是 iPSC 和 ESC。

其中，iPSC 作为使用最广泛的来源类型，在国内更是占据主导地位。公开资料显示，登记在 clinicaltrials.gov 和各国临床注册网站上的人多能干细胞（hPSC）来源多巴胺能神经前体细胞移植治疗帕金森病临床研究共约 10 项，其中 iPSC 来源干细胞疗法约占 7 项。国内多家企业，如中盛溯源、睿健医药等，都已布局相关管线。

干细胞疗法打开了希望之门

虽然还需要更大规模的验证，但多项临床试验已初步证实，干细胞疗法已经展现出多项优势：

1、安全性获初步证实

2、存在“剂量效应”

3、可与基因编辑等新技术结合

这意味着帕金森病可能从"无法治愈"变为"可功能性恢复"。尽管还要攻克细胞量产等技术难题，但干细胞疗法无疑为千万患者打开了希望之门。