重磅突破！阿尔茨海默病有“新招”：干细胞减速脑萎缩
阿尔茨海默病（AD）被称为 “大脑的橡皮擦”，作为痴呆症的主要病因，它以认知断崖式衰退、脑萎缩和神经炎症为典型特征。
一直以来，阿尔茨海默病的治疗方法都缺乏改变疾病进程的效果，直到近几年，美国FDA先后批准 Lecanemab、Aducanumab、Donanemab 三款单克隆抗体药物，才打破 “无药可医” 的僵局。
然而这些药物存在严格的使用限制，尤其是服用抗凝药的患者 被禁止使用。
1、Lecanemab 可能引发 21.5% 的淀粉样蛋白相关影像学异常（ARIA），26.4% 的患者出现输液反应，且无法阻止脑萎缩进展；
2、Aducanumab 让 35% 的患者面临脑水肿风险，19% 出现脑出血隐患；
3、Donanemab 的出血或水肿风险更是高达36.8%，甚至可能诱发致命性脑炎症。
Nature子刊：干细胞疗法通过关键试验
2025年3月，Longeveron公司与迈阿密大学的联合团队在《Nature Medicine》发布的研究，为AD治疗开辟了新赛道。这项针对轻度 AD 患者的2a期临床试验，首次证实了异体间充质干细胞疗法Laromestrocel的安全性与潜力。
试验设计：四组对照揭秘最优方案
研究纳入49 名60-85岁的轻度AD患者，按1:1:1:1分为四组：
安慰剂组（4 次输注，12 人）；
低剂量单次组（2500 万细胞 1 次 + 安慰剂 3 次，13 人）；
低剂量多次组（2500 万细胞 4 次，13 人）；
高剂量多次组（1 亿细胞 4 次，11 人）。
临床试验主要终点为治疗后 4 周内严重不良事件（SAE）发生率。次要终点为 39 周时复合阿尔茨海默病评分（CADS）、认知功能（MoCA、MMSE）、日常生活能力（ADCS-ADL）及脑体积变化（MRI）。
结果显示，该临床试验主要终点达成：各组严重不良事件（SAE）发生率无显著差异（组1为0%，组2为7.7%，组3为7.7%，组4: 9.1%），无输注反应、过敏或淀粉样蛋白相关影像异常（ARIA）事件。
与安慰剂组相比，治疗组在第 39 周评估时有临床改善，在复合阿尔茨海默病评分方面和认知功能方面，治疗组较安慰剂组有改善。
在脑体积变化方面，治疗组较安慰剂组大脑萎缩减缓了 48.4%，其中左侧海马区萎缩减少 61.9%，且与 MMSE 评分变化相关。此外，治疗还显示出了大脑炎症减轻，血管内皮功能改善。
干细胞为何能 “修复” 大脑？
间充质干细胞（MSC）被国际细胞治疗学会定义为 “全能修复师”，其治疗 AD 的核心逻辑源于三大特性：
抗炎 “灭火”：通过分泌 TIMP-2、VEGF 等因子，抑制小胶质细胞过度激活，减少神经炎症 —— 这正是 AD 进展的关键推手；
血管 “重建”：促进脑血管新生，改善脑供血，同时保护血脑屏障完整性；
免疫 “调节”：作为异体移植细胞，其低免疫原性可规避排斥反应，还能调节免疫系统平衡。
与单抗药物 “单点清除斑块” 的思路不同，干细胞疗法实现了 “多靶点修复微环境”，这也使其具备与其他疗法联用的潜力。
AD治疗进入 “细胞时代”？
这项研究并非孤例。此前美国德克萨斯农工大学的研究已证实，干细胞分泌的外泌体可通过miRNA抑制神经炎症，在动物模型中减少斑块积聚。而Laromestrocel的临床试验首次证实了 Laromestrocel在阿尔茨海默病患者中的安全性，并显示减缓脑萎缩和认知衰退的潜力，为基于间充质干细胞的阿尔茨海默病细胞疗法奠定了基础。
这些数据将支持启动3期临床试验，未来可能通过 “高剂量多次输注” 方案实现更持久的疗效。对患者而言，无需频繁进行 MRI 监测ARIA风险、适用人群更广的干细胞疗法，或许将成为对抗 “记忆橡皮擦” 的新利器。
从淀粉样蛋白假说到细胞微环境修复，AD治疗的思路正在迭代。随着再生医学的发展，被禁锢的记忆与认知，或许终将被重新唤醒。
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