553项获批，9款上市！我国细胞与基因治疗迎来爆发期~
引言
细胞与基因治疗（Cellular and Gene Therapy, CGT），这一度只存在于科幻作品里的技术，如今已悄然改变着人类应对癌症、遗传病、自身免疫性疾病等重大难治性疾病的治疗格局。
而在这场席卷全球的医疗革命中，中国不再是旁观者与跟跑者 —— 依托强有力的政策支持、具有前瞻性的监管布局，以及旺盛的研发活力，我国已在全球 CGT 领域崛起，成为不可或缺的核心参与方与创新驱动力。
2025年7月31日，国家药监局药品审评中心（CDE）联合清华大学团队在Nature Reviews Drug Discovery上发表了题目为“Trends in the development of cellular and gene therapy in China”的文章，系统总结了中国细胞与基因治疗（CGT）领域近八年发展轨迹。
政策与监管
中国 CGT 领域的快速发展，离不开政策激励与监管改革的双重护航。
药品监管方面，国家药监局（NMPA）在2019年5月启动了药品监管科学行动计划，制定了一批监管政策、审评技术规范指南、检查检验评价技术、技术标准等，其中包括CGT产品技术评价与监管体系研究项目。
为此，CDE发布了详细的技术指导原则，涵盖过去5年CGT领域发展的关键方面，包括化学、生产和质量控制（CMC）、非临床研究、临床药理学研究和临床研究。
注：CDE目前已发布的CGT产品指导原则
IND申请与审评情况
截至2025年第⼆季度，CDE共受理了765份CGT产品新药研究（IND）申请，其中553项获批进入临床试验，214份未通过。
2017-2025年中国CGT产品的IND申请趋势
未获批的主要原因包括：科学依据不足、起始材料不合法、药学或非临床数据不充分、安全性问题等。
IND终止率下降，反映出企业数据质量提升，CDE的pre-IND沟通机制发挥作用，审评环境趋于成熟。这说明我国CGT产业正在从“数量增长”转向“质量提升”，科学性和合规性成为核心。
IND审查结论和临床试验启动趋势（2017-2025年Q2）
在研CGT产品：多赛道并进
中国CGT产品临床试验的开发阶段如图所示：
中国在研CGT产品的开发状态
CAR-T细胞疗法：进展最快，72个产品处于探索性试验阶段，15个进入确认性试验，7个提交新药申请（NDA）待审评，9个已获批上市；另有45项获批 IND 的产品暂未启动试验。
干细胞疗法：临床试验第二活跃领域，44项产品获批 IND，87 项处于探索性试验，3 项进入验证性试验；其中，用于治疗移植物抗宿主病的艾米迈托赛注射液已获批上市，成为干细胞疗法的重要里程碑。
基因治疗：55 个产品处于探索性试验，7 个进入确认性试验，2 个在 NDA 审查中，1款产品获批上市（用于治疗B型血友病的波哌达可基）。
适应症与靶点：边界持续拓宽
常见的CGT药物可以分为三大类——体细胞疗法（包括CAR-T细胞疗法、CAR-NK细胞疗法和TCR-T细胞疗法）、干细胞疗法和基因疗法。
常见的三大类CGT药物的适应症和靶点分析
体细胞疗法：主要针对癌症（包括血液瘤和实体瘤）。在针对血液瘤的体细胞疗法中，靶向在B细胞上表达的靶点最为常见，例如CD19和BCMA，多靶点体细胞疗法正在探索中。
⼀项开创性的临床试验表明，经CD19 CAR-T细胞疗法治疗后的系统性红斑狼疮（SLE）患者获得了缓解，这样的结果不仅刺激了此类疗法在SLE人群中的开发，同时也推动该技术向重症肌无力、系统性硬化症等非肿瘤适应症延伸。
干细胞疗法：适应症覆盖广泛，其应用取决于不同干细胞类型的具体功能特性差异。
基因疗法：聚焦罕见遗传性疾病（如血友病、遗传性视网膜疾病），其中针对 VEGF 相关通路的眼科疾病基因疗法热度最高，已有 14 种产品获得 IND 批准。
已上市产品与上市后管理
到目前为止，国家药品监督管理局（NMPA）已批准6款CAR-T细胞疗法上市，涉及9项适应症（其中7项为附条件批准，2项为完全批准），1款干细胞疗法通过附条件批准上市，1款基因疗法获得完全批准。
NMPA批准的CGT产品和临床数据总结
中国已批准五款CAR-T细胞治疗产品，这些产品均基于单臂临床试验。这些试验以CAR-T细胞输注后至少三个月的肿瘤缓解为主要终点，符合药审中心评估缓解持久性的要求。
所有产品均显示出良好的获益-风险特征，疗效结果显著优于现有疗法。鉴于这些研究的样本量有限，上市许可持有人需要开展上市后研究，以进一步验证产品的有效性和安全性。
对于有条件批准的产品，验证性临床试验应在批准之日起规定的期限内完成，最长期限为四年。需要开展长期随访和真实世界研究，以监测接受CAR-T疗法的患者。
此外，一款已在海外获批的CAR-T产品axicabtagene ciloleucel在中国通过桥接研究与国外临床试验进行了评估。桥接研究的主要终点与国外研究一致。未来申请是否接受国外研究，仍需与药审中心沟通。
中国CAR-T细胞疗法的上市后风险管理以全面的生命周期管理为特色，旨在严格保障患者安全并确保治疗效果，尤其注重对继发性恶性肿瘤（例如T细胞淋巴瘤）的监测。
尽管国际研究在有限数量的恶性T细胞克隆中检测到了CAR转基因，但中国尚未报道过继发性T细胞淋巴瘤的病例。实际上，风险控制措施贯穿于整个研发和上市过程。
临床试验文件强调对继发性恶性肿瘤风险的密切监测；产品标签明确警告这些风险，并要求对患者进行终身随访；一旦检测到任何恶性事件，将启动标准化方案，及时采集治疗前后的生物样本并进行分子分析。
结语
中国CGT药物的监管格局正在迅速演变，以满足日益增长的对先进治疗药物（ATMP）的需求。CDE已初步提出了中国ATMP的分类与描述体系，并正在研究加速其开发的政策。
药品监管改革正在深化，在今年1月初发布的53号文件中，国务院提出了“提前介入、⼀企⼀策、全程指导、研审联动”的要求，加强新药开发全过程的沟通交流，全力推动新药的高质量开发加速。CDE可能会采取逐案审查的方式，根据不同产品的具体风险、获益和生产复杂性制定相应的策略。随着CGT领域的快速发展，中国将不断完善其监管架构以支持创新。
[1]Trends in the development of cellular and gene therapy in China. Nature Reviews Drug Discovery. 2025.https://www.nature.com/articles/d41573-025-00126-7
[2]https://www.gov.cn/xinwen/2019-05/02/content_5388253.htm
[3]《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》. 国办发[2024] 53号. 2025.
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